درمان اختلالات بینایی مادرزادی با ژن درمانی

جی پلاس، به نقل از نیواطلس، این درمان فعالسازی ژن هایی است که سلول های خواب را به سلول های جدید حسگر نور در شبکیه تبدیل می کنند تا جایگزین سلول های از بین رفته، باشند.

بیماری های ژنتیک مانند ورم رنگیزه ای شبکیه(رتینیت پیگمانتوزا) زمانی اتفاق می افتد که سلول های حسگر نور در شبکیه از بین می روند. این روند در گذر زمان بینایی فرد را مختل می کند و توانایی وی برای ردیابی جزئیات و رنگ را کاهش می دهد و در حقیقت نوعی تاثیر «تونل بصری» ایجاد می کند. حتی بیماری در موارد شدید ممکن است به نابینایی کامل منجر شود.

در پژوهش جدید محققان دانشگاه مونترال روشی ابداع کرده اند که به نظر می رسد در معکوس کردن روند کاهش بینایی موثر بوده است. محققان روشی برای فعالسازی سلول های خواب در شبکیه ابداع کرده اند تا آنها را دوباره تنظیم و به سلول های عصبی القائی تبدیل و در مرحله بعد به سلول های حسگر نور تغییر دهند. به این ترتیب بینایی از دست رفته احیا می شود.

سلول های مولر(Müller cells) نوعی گلیا هستند که ساختار پشتیبان برای اعصاب شبکیه تولید می کنند. در ماهی سلول های مولر را می توان دوباره فعال کرد تا شبکیه را پس از آسیب به دلیل جراحت یا بیماری، احیا کنند. اما این قابلیت در پستانداران وجود ندارد. در تحقیق جدید مجموعه ای از ژن ها بررسی شده که احتمالا به احیای سلول های مذکور کمک می کند.

برای این منظور محققان مجموعه ای از عوامل رونوشت ژن به نام Ikzf1 و Ikzf4را شناسایی کردند که در سلول های مولر تفسیر می شود تا آنها را به نورون های شبکیه ای تبدیل کند. چنین روندی را می توان برای جایگزین کردن سلول های کلیدی حسگر نور نیز به کار برد. تحقیقات دیگر نشان دهنده نتایج رضایتبخش برای انجام کارهای مشابه با دیگر عوامل رونویسی ژن است.

هرچند این تحقیق همچنان در مراحل اولیه است اما محققان معتقدند امیدی برای احیای شبکیه و و بینایی در افراد مبتلا به مراحل پیشرفته بیماری ها به وجود می آورد.

این پژوهش در ژورنالProceedings of the National Academy of Sciences منتشر شده است.