درمان هموفیلی با کمک مهندسی ژنتیک

جی پلاس، به نقل از اینترستینگ انجینرینگ، هموفیلی یک بیماری ژنتیکی نادر است که به دلیل فقدان یک فاکتور لخته شدن خونIX(FAX) به وجود می آید.

مهر نوشت؛ از آنجا که این بیماری اجازه نمی دهد خون به طور موثر لخته شود، بیماری مذکور به خونریزی غیرقابل کنترل و مرگبار منجر می شود.

درهمین راستا محققان یک درمان ژنتیک جدید ابداع کرده اند که کلیدی برای کاهش ریسک در این زمینه است. یک آزمایش در مقیاس کوچک و طی ۶ ماه روی ۶ شرکت کنننده با هموفیلی شدید یا متوسط انجام و درمان FLT180a روی آنها انجام شد. این درمان منجر به سنتز کبدی مداوم پروتئین شد و به عبارت دیگر شرکت کنندگان در پژوهش دیگر نیازی به تزریق منظم دارو نداشتند.

پراتیما چاوداری یکی از پزشکان مبدع این درمان می گوید: هرچند این درمان در مراحل اولیه توسعه است و افراد اندکی در آزمایش آن شرکت کرده اند، اما نتایج هیجان انگیز است.

همچنین چاوداری معتقد است درمان مذکور یک تا ۳ سال آینده برای بیشتر بزرگسالان مبتلا به هموفیلی مهیا خواهد شد.

درمان فعلی هموفیلی شامل تزریق مداوم و مرتب دارو(به طور معمول هفته ای یکبار) است تا فقدان فاکتورIX برای لخته شدن خون را جبران کند. اما این شیوه درمان نیز همیشه کارآمد نیست.

از سوی دیگر روش جدید، چند نسخه از ژنی که فاکتور لخته‌کننده را رمزگذاری می‌کند، به سلول‌های کبد انتقال می‌دهد. به عبارت دیگر این روش به جای استفاده از پروتئینی با منبع بیرونی، نقشه های لازم برای تولید آن به وسیله بدن را فراهم می کند. بنابراین یک بار تزریق ژن درمانی می تواند این بیماری را برای طولانی مدت درمان کند.

نتایج آزمایش بالینی نشان داد میان ۱۰ شرکت کننده، در خون ۵ نفر سطح فاکتور لخته شدن خون نرمال بوده است. از سوی دیگر سطح این فاکتور در بدن ۳ بیمار افزایش یافته بود اما همچنان پایین تر از حد نرمال بود. سطح فاکتور لخته شدن خون یک نفر از شرکت کنندگان نیز بسیار بالا بود که به ایجاد لخته خون منجر شد.

نتایج این پژوهش در ژورنال «نیوانگلند ژورنال آو مدیسین» منتشر شده است.