درمان یک بیماری نادر ژنتیکی با فناوری کریسپر

جی پلاس، به نقل از نیواطلس، داده‌های جدید ارائه‌شده در کنگره انجمن هماتولوژی اروپا نشان می‌دهد که درمان آزمایشی مبتنی بر استفاده از روش ویرایش ژنتیک کریسپر تا سه سال پس از درمان همچنان بی‌خطر و مؤثر است.

این نتایج از یکی از طولانی‌ترین آزمایش‌های انسانی با استفاده از فناوری دستکاری ژنتیک کریسپر برای درمان نوعی بیماری نادر ژنتیکی خون به دست آمده است.

اولین آزمایش انسانی در ایالات متحده برای آزمایش فناوری دستکاری ژنتیک کریسپر در سال ۲۰۱۹ آغاز شد. این کارآزمایی بر روی درمان دو بیماری خونی نادر متمرکز بود: تالاسمی بتا و بیماری کم خونی داسی شکل.

تالاسمی بتا نوعی بیماری تالاسمی است که در افرادی که زیر واحد پروتئینی بتا هموگلوبین به میزان کافی تولید نمی‌شود به وجود می‌آید. کم‌خونی داسی شکل یا کم‌خونی سلول‌های داسی‌شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب (Hbs) شناخته می‌شود.

در این روش درمانی ابتدا سلول‌های بنیادی از خون بیمار جمع‌آوری شده و سپس با استفاده از فناوری کریسپر یک تغییر ژنتیکی واحد ایجاد می‌شود که برای افزایش سطح هموگلوبین در گلبول‌های قرمز طراحی شده است. سپس سلول‌های بنیادی مجدداً به بیماران تزریق می‌شوند.

نتایج اولیه فوق‌العاده امیدوارکننده بوده و دو بیماری که به این روش تحت درمان قرار گرفتند ظرف چند ماه بهبود یافتند و اثربخشی طولانی مدت این روش نیز امیدوارکننده بوده است.

در ادامه ۲۲ بیمار دیگر هم به طور ۱۰۰ درصد موفقیت‌آمیز تحت درمان قرار گرفتند و با انتشار داده‌های جدید نتایج درمان ۷۵ بیمار با استفاده از روش کریسپر موفقیت آن یک بار دیگر ثابت شد. از ۷۵ بیمار تحت درمان، ۴۴ نفر از بتا تالاسمی و ۳۱ بیمار از کم خونی داسی شکل رنج می‌بردند.